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金凤实验室1号楼302会议室

徐国彤，哈尔滨医科大学医学学士，北京协和医学院医学博士，美国北德克萨斯大学药学博士。现任同济大学特聘教授、济人学堂执行院长、华东干细胞库主任及附属同济医院首席研究员。长期从事老年性眼病（黄斑变性、糖尿病视网膜病变）的发病机制及干细胞与基因治疗研究，创新性提出EPO治疗糖尿病眼病策略和机制，并建立高效诱导人iPS细胞分化为RPE细胞治疗视网膜变性的方法。曾任中国细胞生物学学会干细胞生物学分会首任会长等职，三次担任科技部973/重大研究计划及重大国际合作干细胞项目首席科学家。发表SCI论文160余篇，被引2000余次，主编多部专著。获宝钢优秀教师奖、卫生部有突出贡献中青年专家、日内瓦国际发明展银奖等荣誉。

视网膜变性，特别是年龄相关性黄斑变性（AMD）、STGD和高度近视视网膜变性，是常见致盲眼病且缺乏有效治疗方法。近20年，我们在国家多个项目的支持下，对多种细胞和干细胞治疗视网膜变性进行了研究。本报告将聚焦其中几种有潜在疗效的细胞治疗方法和作用机理，包括视网膜祖细胞、间充质干细胞、脂肪干细胞以及多能性干细胞（ESC和iPSC）衍生的视网膜色素上皮（RPE）细胞。在RCS大鼠模型上，多维度比较并筛选出幼稚型RPE细胞（iPSC-nRPEC）。此阶段的nRPEC显示出对视网膜结构和功能的保护作用明显优于其他细胞并具有产业化优势。其机制涉及nRPEC高表达细胞外基质相关的基因，使其在患者视网膜病理微环境中能更好地存活、成熟和发挥功能，表现出更优且更长久的治疗效果。同时建立的高效诱导nRPEC分化的方法显著缩短诱导周期，降低生产成本和提高可及性，已转化到企业合规生产并启动临床试验。

俞晓峰，赛业生物首席科学家。俞博士获军事医学科学院博士学位，并先后就职于耶鲁大学医学院和纽约大学医学院、美国基因打靶公司（iTL）和美国应用干细胞（ASC）生物技术公司等机构，在基因编辑模式动物领域有超过25年的研发和管理经验。俞博士目前任赛业生物首席科学家和IACUC主席，主要负责基因编辑模式动物平台的技术服务工作等，其研究成果发表在Nat Immunol、Mol Cell Biol等高水平杂志上。俞博士现在也是中国实验动物学会无菌动物专业委员会委员，广东省精准医学应用学会疾病模型分会副主任委员。

本讲座将介绍基因编辑技术在科学研究中的应用思路，探讨其应用策略与模式动物构建方法，并深入分析条件性基因编辑动物模型在应用中的关键思考，为相关领域的研究提供系统参考与启发。